AUMENTAN LAS POSIBILIDADES TERAPÉUTICAS DEL ARN 

Las aplicaciones basadas en ARN mensajero se expanden hacia nuevos campos de la biomedicina.
Las aplicaciones basadas en ARN mensajero se expanden hacia nuevos campos de la biomedicina.

En octubre de 2023, la Real Academia Sueca de las Ciencias concedió el Premio Nobel de Fisiología o Medicina a la bioquímica húngara Katalin Karikó y al inmunólogo estadounidense Drew Weissman por sus descubrimientos sobre las modificaciones de las bases de nucleósidos en el ARN mensajero (ARNm). Estos avances fueron clave para el desarrollo rápido de las vacunas contra el coronavirus, que salvaron millones de vidas durante la pandemia. Hoy, esta tecnología se consolida como una herramienta versátil que promete revolucionar el tratamiento de múltiples enfermedades. 

El ARNm actúa como un vehículo de instrucciones que indica a las células qué proteínas deben producir con fines terapéuticos. Su gran ventaja radica en su carácter transitorio y seguro: no se integra en el genoma, se degrada rápidamente y permite un control preciso de la expresión proteica. Tras el éxito en las vacunas contra la COVID-19, investigadores de todo el mundo exploran su potencial en campos como la fertilidad, complicaciones del embarazo, rejuvenecimiento inmunitario y alergias.

FERTILIDAD MASCULINA

Uno de los avances más sorprendentes proviene del equipo de Takashi Shinohara en la Universidad de Kioto (Japón). En marzo de 2026, publicaron en Stem Cell Reports los resultados de un estudio en el que la inyección de ARNm en los testículos de ratones macho genéticamente infértiles restauró la producción de esperma y la fertilidad.

Los efectos se mantuvieron durante meses y permitieron obtener crías sanas. Los investigadores optaron por el ARNm precisamente por su seguridad: al no integrarse en el genoma, evita modificaciones permanentes. Además, el testículo es un sitio con privilegio inmunológico, lo que limita las respuestas inflamatorias. Shinohara destaca a la agencia SINC: “La mayor ventaja del ARNm es su seguridad”.

El equipo advierte, sin embargo, de importantes retos. Utilizaron técnicas de reproducción asistida como la microinseminación, que en otros estudios han mostrado posibles anomalías en generaciones posteriores. Ahora buscan confirmar los resultados mediante apareamiento natural. Shinohara insiste en la cautela: “En general, las técnicas reproductivas se aplican a humanos muy rápidamente, sin suficientes experimentos en animales”.

PREECLAMPSIA

La preeclampsia, que afecta entre el 3% y el 8% de los embarazos y es una causa principal de mortalidad materna y neonatal, podría tener pronto una terapia específica. En 2024-2025, investigadores de la Universidad de Pensilvania, liderados por Kelsey Swingle (ahora al frente de su propio laboratorio), desarrollaron nanopartículas lipídicas que transportan ARNm codificante de VEGF hasta la placenta. 

En modelos de ratón, el tratamiento restauró la tensión arterial, mejoró el flujo sanguíneo placentario y redujo el retraso en el crecimiento fetal. Hasta ahora, las opciones se limitaban a controlar síntomas o adelantar el parto. “No son suficientes”, señala Swingle. El equipo planea pruebas en modelos animales más grandes, como ratas o cobayas, cuya placenta se asemeja más a la humana.

SISTEMA INMUNITARIO

Investigadores del MIT publicaron en Nature un método que transforma temporalmente el hígado en una “fábrica” de señales inmunitarias. Usando ARNm encapsulado en nanopartículas lipídicas, entregan factores como DLL1, FLT3L e IL-7 que aumentan la diversidad de linfocitos T y mejoran la respuesta inmunitaria en ratones envejecidos. 

Mirco J. Friedrich, primer firmante y ahora en el Centro Alemán de Investigación Oncológica, explica: “Una de las principales ventajas del ARNm es que permite un control preciso y transitorio”. El tratamiento también potenció la eficacia de terapias contra el cáncer. El equipo busca ahora reprogramar directamente células inmunitarias in vivo.

ALERGIAS

Un equipo internacional con participación española desarrolló una inmunoterapia basada en ARNm que utiliza un alérgeno consenso (cnsLTP1) para tratar sensibilizaciones cruzadas a alimentos y pólenes. Publicado en Nature Communications, el enfoque introduce el alérgeno dentro de las células como un “caballo de Troya”, entrenando al sistema inmunitario hacia la tolerancia sin desencadenar reacciones. 

Esperanza Rivera-de-Torre, una de las autoras principales, señala el potencial en otras patologías donde se necesita “reeducar” el sistema inmunitario, como enfermedades autoinmunes o cáncer.

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