Por primera vez, un equipo de científicos del Hospital Universitario de Erlangen (Alemania) ha utilizado con éxito la terapia celular avanzada CAR-T para tratar de forma simultánea tres enfermedades autoinmunes potencialmente mortales en una misma paciente, logrando una remisión completa sin necesidad de tratamiento adicional durante al menos un año.
Se trata de una mujer de 47 años que durante más de una década padeció anemia hemolítica autoinmune (AIHA), trombocitopenia inmune (ITP) y síndrome antifosfolípido (APS). Estas patologías, mediadas por células B defectuosas, generaban un escenario paradójico y extremadamente peligroso: su sistema inmunitario destruía glóbulos rojos (causando anemia severa), plaquetas (aumentando el riesgo de hemorragias graves) y, al mismo tiempo, elevaba el riesgo de trombos potencialmente mortales.
La paciente había recibido nueve líneas de tratamiento diferentes —incluyendo esteroides, inmunosupresores y anticuerpos monoclonales— sin obtener resultados duraderos. Al llegar al centro alemán en 2025, dependía de transfusiones sanguíneas diarias y de anticoagulantes permanentes. Su calidad de vida estaba gravemente afectada: pasaba periodos en cama por fatiga extrema y dolor, y ya no podía trabajar.
UN “REINICIO” DEL SISTEMA INMUNITARIO
La terapia CAR-T, ya consolidada en ciertos cánceres de la sangre como leucemias y linfomas, consiste en extraer linfocitos T del paciente, modificarlos genéticamente para que expresen un receptor quimérico de antígeno (CAR) que reconoce la proteína CD19 presente en las células B, y reinfundirlos. Estas células modificadas actúan como un “fármaco vivo” que elimina las células B productoras de autoanticuerpos.
“La terapia fue extremadamente eficiente al eliminar las tres enfermedades autoinmunes a la vez. Tras más de diez años enferma, la paciente está ahora en remisión sin tratamiento y puede llevar una vida casi normal”, explicó a los medios el investigador principal, Fabian Müller, hematólogo del Hospital Universitario de Erlangen.
Los resultados fueron sorprendentemente rápidos: la última transfusión se realizó solo una semana después del tratamiento. A las dos semanas, la paciente recuperó fuerzas; a las tres semanas, sus niveles de hemoglobina se normalizaron. Los anticuerpos antifosfolípido disminuyeron y las plaquetas se estabilizaron. Meses después, al reaparecer las células B, eran en su mayoría “naive” (inmaduras), lo que indica un auténtico reinicio del sistema inmunitario.
Müller destacó que la ventaja de las células CAR-T frente a tratamientos como rituximab radica en su capacidad para penetrar tejidos y eliminar células B de forma más profunda y duradera.
RIESGOS Y PERSPECTIVAS FUTURAS
Un año después del tratamiento (11-14 meses según seguimientos), la paciente no requiere medicación específica para estas enfermedades y ha retomado su rutina diaria, aunque presenta leves alteraciones (menor recuento de glóbulos blancos y enzimas hepáticas elevadas, posiblemente relacionadas con terapias previas). Los efectos adversos observados en otros pacientes con enfermedades autoinmunes tratados con CAR-T han sido principalmente infecciones respiratorias leves, menos frecuentes y graves que en pacientes oncológicos.
Este caso, publicado en la revista Med de Cell Press, se suma a la creciente evidencia del potencial de las terapias CAR-T en enfermedades autoinmunes mediadas por células B, como lupus eritematoso sistémico, donde el equipo de Erlangen (en colaboración con Georg Schett) ya había reportado éxitos previos.
“Si las patologías están impulsadas por autoanticuerpos, es posible tratar varias enfermedades autoinmunes al mismo tiempo”, señaló Müller. Sin embargo, recomendó considerar esta opción de forma más temprana en pacientes graves y refractarios, antes de que se produzcan daños orgánicos irreversibles como la sobrecarga de hierro por transfusiones repetidas.
